Cost-Effectiveness of Onasemnogene Abeparvovec Compared With Nusinersen and Risdiplam in Patients With Spinal Muscular Atrophy Type 1 in Brazil: Custo-Efetividade do Onasemnogeno Abeparvoveque (AVXS-101) em Comparação ao Nusinersena e Risdiplam em Pacientes com Atrofia Muscular Espinhal Tipo 1 no Brasil.

OBJECTIVES: This study aimed to evaluate the cost-effectiveness of the onasemnogene abeparvovec in relation to nusinersen and risdiplam in the treatment of spinal muscular atrophy type 1 from the perspective of the Brazilian Unified Health System. METHODS: A Markov model was built on a lifetime horizon. Short-term data were obtained from clinical trials of the technologies and from published cohort survival curves (long term). Costs were measured in current 2022 local currency (R$) values and benefits in quality-adjusted life-years (QALYs). Utility values were derived from type 1 spinal muscular atrophy literature, whereas costs related to technologies and maintenance care in each health state were obtained from official sources of reimbursement in Brazil. Deterministic and probabilistic, as well as scenario, sensitivity analyses were performed. RESULTS: Compared with the less costly strategy (nusinersen), the use of onasemnogene abeparvovec resulted in an incremental cost of R$2.468.448,06 ($975 671.169 - purchasing power parity [PPP]) and a 3-QALY increment and incremental cost-effectiveness ratio of R$742.890,92 ($293 632.774 - PPP)/QALY. Risdiplam had an extended dominance from other strategies, resulting in an incremental cost-effectiveness ratio of R$926.586,22 ($366 239.612 - PPP)/QALY compared with nusinersen. Sensitivity analysis showed a significant impact of the follow-up time of the cohort and the cost of acquiring onasemnogene abeparvovec. CONCLUSIONS: Over a lifetime horizon, onasemnogene abeparvovec seems to be a potentially more effective option than nusinersen and risdiplam, albeit with an incremental cost. Such a trade-off should be weighed in efficiency criteria during decision making and outcome monitoring from the perspective of the Brazilian Unified Health System.

A cost-effectiveness analysis of a novel algorithm to sequentially diagnose leprosy based on manufactured tests under the SUS perspective / Análise de custo-efetividade de um novo algoritmo para exame sequencial de hanseníase baseado em testes fabricados sob a perspectiva do SUS / Análisis de costo-efectividad de un nuevo algoritmo para el examen secuencial de lepra basado en pruebas fabricadas bajo la perspectiva del SUS

Abstract: Brazil has the second largest number of leprosy cases (a disease with a significant burden) in the world. Despite global and local efforts to eliminate this public health problem, inadequate or late diagnosis contribute to perpetuate its transmission, especially among household contacts. Tests such as the rapid IgM antibody detection (RT) and real-time polymerase chain reaction (RT-PCR) were developed to overcome the challenges of early diagnosis of leprosy. This study aimed to analyze the cost-effectiveness of a new diagnostic algorithm recommended by the Brazilian government to diagnose leprosy in household contacts of confirmed leprosy cases, which includes the RT and RT-PCR tests. A decision tree model was constructed and the perspective of the Brazilian Unified National Health System (SUS) and a 1-year time horizon were adopted. Only direct medical costs related to diagnostic tests were included. Effectiveness was measured as the number of avoided undiagnosed leprosy cases. Different scenarios were analyzed. The sequential use of RT, slit-skin smear (SSS) microscopy, and RT-PCR as recommended by the Brazilian Ministry of Health was compared to a base case (isolated SSS microscopy), yielding an incremental cost-effectiveness ratio of USD 616.46 per avoided undiagnosed leprosy case. Univariate sensitivity analysis showed that the prevalence of leprosy among household contacts was the variable that influenced the model the most. This is the first economic model to analyze a diagnostic algorithm of leprosy. Results may aid managers to define policies and strategies to eradicate leprosy in Brazil.

Resumo: O Brasil tem o segundo maior número de casos de hanseníase (doença com carga significativa) do mundo. Apesar dos esforços globais e locais para eliminar esse problema de saúde pública, o diagnóstico inadequado ou tardio contribui para perpetuar sua transmissão, especialmente entre contatos intradomiciliares. Exames como o teste rápido de anticorpos IgM (RT) e a reação em cadeia da polimerase em tempo real (RT-PCR) foram desenvolvidos para superar as barreiras do diagnóstico precoce da hanseníase. Este estudo teve como objetivo analisar a relação custo-efetividade de um novo algoritmo de diagnóstico recomendado pelo governo brasileiro para diagnosticar a hanseníase em contatos domiciliares de casos confirmados de hanseníase, que inclui os testes RT e RT-PCR. Foi construído um modelo de árvore de decisão e adotada a perspectiva do Sistema Único de Saúde (SUS) considerando o período de um ano. Foram incluídos apenas os custos médicos diretos relacionados aos exames diagnósticos. A efetividade foi medida considerando o número de casos evitados de hanseníase. Diferentes cenários foram analisados. O uso sequencial de RT, baciloscopia e RT-PCR, conforme recomendado pelo Ministério da Saúde, foi comparado a um caso base (baciloscopia isolada), obtendo-se uma razão de custo-efetividade incremental de USD 616,46 por caso evitado de hanseníase. A análise de sensibilidade univariada mostrou que a prevalência de hanseníase entre contatos intradomiciliares foi a variável que mais influenciou o modelo. Este é o primeiro modelo econômico a analisar um algoritmo diagnóstico da hanseníase. Os resultados poderão auxiliar os gestores na definição de políticas e estratégias para a erradicação da hanseníase no Brasil.

Resumen: Brasil tiene el segundo mayor número de casos de lepra (enfermedad con carga significativa) del mundo. A pesar de los esfuerzos globales y locales para eliminar ese problema de salud pública, el diagnóstico inadecuado o tardío contribuye a perpetuar su transmisión, sobre todo entre contactos intradomiciliarios. Los exámenes como la prueba rápida de anticuerpos IgM (RT) y la reacción en cadena de la polimerasa en tiempo real (RT-PCR) se desarrollaron para superar las barreras del diagnóstico precoz de la lepra. El objetivo de este estudio fue analizar la relación de costo-efectividad de un nuevo algoritmo de diagnóstico recomendado por el gobierno brasileño para diagnosticar la lepra en contactos domiciliarios de casos confirmados de lepra, que incluye las pruebas RT y RT-PCR. Se construyó un modelo de árbol de decisión y se adoptó la perspectiva del Sistema Único de Salud (SUS) teniendo en cuenta el periodo de un año. Solo se incluyeron los costos médicos directos relacionados con los exámenes diagnósticos. Se midió la efectividad teniendo en cuenta el número de casos de lepra evitados. Se analizaron distintos escenarios. Se comparó el uso secuencial de RT, baciloscopia y RT-PCR, conforme el Ministerio de Salud recomienda, con un caso base (baciloscopia aislada), y se obtuvo un cociente de costo-efectividad incremental de USD 616,46 por cada caso de lepra evitado. El análisis de sensibilidad univariante mostró que la prevalencia de lepra entre contactos intradomiciliarios fue la variable que más influyó el modelo. Este es el primer modelo económico que analiza un algoritmo diagnóstico de lepra. Los resultados podrán ayudar los gestores a definir políticas y estrategias para erradicar la lepra en Brasil.

Rentabilidad contable y EVA de la empresa colombiana constructora de otras obras de ingeniería civil

El objetivo de la investigación es evaluar la rentabilidad contable y el valor económico agregado de la constructora colombiana de otras obras de ingeniería civil en el período 2016-2021, mediante un método de análisis estático y de tendencias de indicadores contables y de gestión de valor Se encuentra que las ventas, activos y utilidad neta de la constructora fluctúan; logra rentabilidades sobre el patrimonio en cuatro años y en promedio, donde sobresale la eficacia en el control de costos y gastos como factor determinante en su comportamiento. No obstante, esta rentabilidad es menor que la constructora de mayores ventas en Colombia y aún más baja que la de su homóloga en países emergentes. Pese a las rentabilidades contables positivas de la constructora colombiana de otras obras de ingeniería civil, esta destruye valor económico agregado en cinco años y el valor de mercado agregado en el sexenio es negativo. Este resultado difiere al de la constructora afín en economías emergentes que crea valor económico agregado en cuatro años y el valor de mercado agregado es positivo en el sexenio. CLASIFICACIÓN JEL G30, L74, M4I

The objective of the research is to evaluate the accounting profitability and added economic value of the Colombian construction company of other civil engineering works in the period 2016-2021, through a method of static analysis and trends of accounting indicators and value management. The construction company's sales, assets, and net income are found to fluctuate; It achieves returns on equity in four years and on average, where efficiency in cost and expense control stands out as a determining factor in its behavior However this profitability is lower than that of the construction company with the highest sales in Colombia and even lower than that of its counterpart in emerging countries. Despite the positive accounting returns of the Colombian construction company of other civil engineering works, it destroys added economic value in five years and the added market value in the six years is negative. This result differs from that of the similar construction company in emerging economies, which creates added economic value in four years and the added market value is positive in six years. JEL CLASSIFICATION G30, L74, M4I

O objetivo da pesquisa é avaliar a rentabilidade contabilística e o valor econômico agregado da construtora colombiana de outras obras de engenharia civil no período 2016-2021, através de um método de análise estática e tendências de indicadores contábeis e gestão de valor. As vendas, os ativos e o lucro líquido da construtora flutuam; Obtém rentabilidade sobre o patrimônio em quatro anos e em média, onde a eficiencia no controle de custos e despesas se destaca como fator determinante em seu comportamento. No entanto, essa rentabilidade é inferior à da construtora com maior faturamento na Colômbia e ainda inferior à de sua congênere nos países emergentes. Apesar dos retornos contábeis positivos da construtora colombiana de outras obras de engenharia civil, ela destrói valor econômico agregado em cinco anos e o valor agregado de mercado em seis anos é negativo. Esse resultado difere do da construtora similar nas economias emergentes, que cria valor econômico agregado em quatro anos e o valor agregado de mercado é positivo em seis anos. CLASSIFICAÇÃO JEL G30, L74, M41

Cost-effectiveness analysis of cinacalcet vs. paricalcitol in the treatment of hyperparathyroidism secondary to chronic kidney disease / Análise de custo-efetividade do cinacalcete vs. paricalcitol no tratamento do hiperparatireoidismo secundário à doença renal crônica

ABSTRACT Introduction For the reduction of PTH levels, two classes of drugs are available in the Brazilian market: non-selective and selective vitamin D receptor activators and calcimimetics. Among the mentioned drugs, the SUS provides oral calcitriol, paricalcitol and cinacalcet. Objectives: Develop cost-effectiveness (CE) and budgetary impact (BI) analysis of cinacalcet versus paricalcitol for patients on dialysis with SHPT, from the perspective of SUS. Methodology: A decision tree model was constructed for CE analysis, which considered the outcome of avoided parathyroidectomy and a time horizon of 1 year. As for the BI analysis, two scenarios were considered, one of which was measured demand and other epidemiological, based on data from the Brazilian Society of Nephrology (BSN). Results: The CE analysis showed that the use of cinacalcet results in one-off savings of R$1,394.64 per year and an incremental effectiveness of 0.08, in relation to avoided parathyroidectomy. The incremental CE ratio (ICER) was - R$ 17,653.67 per avoided parathyroidectomy for cinacalcet, as it was more effective and cheaper compared to paricalcitol. As for the BI analysis, it was estimated that the incremental BI with the expansion of the use of cinacalcet in the SUS will be between - R$ 1,640,864.62 and R$ 166,368.50 in the first year, considering the main and the epidemiological scenarios. At the end of 5 years after the expansion of use, an BI was estimated between - R$ 10,740,743.86 and - R$ 1,191,339.37; considering the same scenarios. Conclusion: Cinacalcet was dominant to avoid parathyroidectomies, being cost-effective.

RESUMO Introdução: Para a redução dos níveis do paratormônio (PTH) estão disponíveis no mercado brasileiro duas classes de medicamentos: ativadores do receptor da vitamina D (não seletivos e seletivos) e calcimiméticos. Dentre os medicamentos supracitados, o SUS disponibiliza calcitriol oral, paricalcitol e cinacalcete. Objetivos: Desenvolver análise de custo-efetividade (CE) e de impacto orçamentário (IO) do cinacalcete versus paricalcitol para pacientes em diálise com HPTS, na perspectiva do SUS. Metodologia: Foi construído um modelo de árvore de decisão para a análise de CE, que considerou o desfecho paratireoidectomia evitada e um horizonte temporal de 1 ano. Quanto à análise de IO, foram considerados dois cenários, um de demanda aferida e outro de abordagem epidemiológica, baseado nos dados da Sociedade Brasileira de Nefrologia (SBN). Resultados: A análise de CE mostrou que o uso de cinacalcete resulta em economia de R$ 1.394,64 ao ano e efetividade incremental de 0,08, em relação a paratireoidectomia evitada. A razão de CE incremental (RCEI) foi de - R$ 17.653,67 por paratireoidectomia evitada para o cinacalcete, já que se mostrou mais efetivo e mais barato comparado ao paricalcitol. Estimou-se que o IO incremental com a ampliação do uso do cinacalcete no SUS estará entre - R$ 1.640.864,62 e R$ 166.368,50 no primeiro ano, considerando os cenários principal e epidemiológico baseado nos dados da SBN. Já ao final de 5 anos após a ampliação do uso, estimou-se um impacto incremental entre - R$ 10.740.743,86 e - R$ 1.191.339,37; considerando os mesmos cenários. Conclusão: Cinacalcete foi dominante para evitar paratireoidectomias, sendo custo-efetivo.

Uso de carboximaltose férrica no tratamento de deficiência de ferro em pacientes com insuficiência cardíaca na perspectiva da saúde suplementar: análise de custo-efetividade e impacto orçamentário / Ferric carboxymaltose for treatment of iron deficiency in heart failure patients from the supplementary health care system perspective: cost-effectiveness and budgetary impact analysis

Objetivo: Avaliar a relação de custo-efetividade e impacto orçamentário (AIO) do tratamento de deficiência de ferro (DF), com ou sem anemia, em pacientes com insuficiência cardíaca (IC) com fração de ejeção reduzida NYHA II e III, com uso de carboximaltose férrica (CMF), comparada ao placebo (não intervenção), sob a perspectiva pagadora da saúde suplementar (SS). Métodos: No modelo econômico, foi utilizada a árvore de decisão, no horizonte temporal de 52 semanas, na perspectiva da SS, sendo mensurados os benefícios clínicos e os custos associados à intervenção. Também foram executadas análises de sensibilidade determinística e probabilística para avaliar possíveis incertezas futuras. A elaboração da AIO foi realizada considerando o horizonte temporal de cinco anos, a população a ser tratada, os diferentes cenários de market share e os custos diretos envolvidos no tratamento atual e no tratamento proposto. Resultados: A razão de custo-efetividade incremental (RCEI) foi de -R$ 20.517,07 para um ano de vida ajustado pela qualidade (QALYs). O impacto da incorporação da CMF na SS gerou uma economia em cinco anos de -R$ 43.945.225. Conclusões: A análise apresentada mostrou que o tratamento com CMF reduziu o custo de hospitalização, o número de consultas ambulatoriais e o custo de outros medicamentos relacionados à IC e proporcionou uma economia anual. Considerando um horizonte de tempo de 52 semanas, a terapia intravenosa com CMF resultou em uma estratégia de redução de custos, quando comparada ao tratamento proposto para a DF em pacientes com IC.

Objective: This study aims to evaluate the cost-effectiveness and budget impact (AIO) of iron carboxymaltose (CMF) for treatment of iron deficiency (ID), with or without anemia, in patients with heart failure (HF) and reduced ejection fraction NYHA II and III compared to placebo (non-intervention), from the perspective of paying supplementary health (SS). Methods: In the economic model, the decision tree was used, with a time horizon of 52 weeks, from the SS perspective, measuring the clinical benefits and costs associated with the intervention. Deterministic and probabilistic sensitivity analyzes were also performed to assess possible future uncertainties. The elaboration of the AIO was carried out considering a time horizon of five years, population to be treated, different market share scenarios and direct costs involved in the current treatment and in the proposed treatment. Results: The incremental cost effectiveness ratio (ICER) was -R$ 20,517.07 for 1 quality-adjusted life year (QALY). The budget impact of incorporation of the CMF in SSprovided savings in five years of -R$ 43,945,225. Conclusions: The presented analysis showed that treatment with CMF reduced the cost of hospitalization, the number of outpatient visits and the cost of other HF-related medications and provided annual savings. Considering a time horizon of 52 weeks, intravenous therapy with CMF resulted in a cost-saving strategy when compared to the proposed treatment for DF in patients with HF.

Análise de impacto orçamentário de dispositivos contraceptivos na saúde suplementar brasileira / Budget impact analysis of contraceptive devices on Brazilian supplementary health

Objetivo: Analisar o impacto orçamentário da adoção de dispositivos contraceptivos reversíveis de longa duração em uma operadora de plano de saúde localizada no Sul do Brasil. Especificamente, analisamos a incorporação do implante subdérmico de etonogestrel (Implanon®) como alternativa ao sistema intrauterino de levonorgestrel (DIU Mirena® ou DIU Kyleena®), ao longo de um período de 15 anos. Métodos: Realizamos uma análise do impacto orçamentário incremental, considerando a inclusão gradual do implante subdérmico de etonogestrel. Foram considerados dados de uma operadora de planos de saúde com mais de 600.000 beneficiários. O horizonte temporal de 15 anos permitiu uma avaliação abrangente dos efeitos financeiros. Resultados: Identificamos 5.345 pacientes elegíveis para a utilização de contraceptivos reversíveis de longa duração. No cenário em que somente o sistema intrauterino de levonorgestrel era adotado, projetou-se um impacto orçamentário total de R$ 746.379.857,80 ao longo de 15 anos. No cenário alternativo, com a incorporação gradual do implante subdérmico, o impacto orçamentário total foi calculado em R$ 689.800.196,83. Isso resultou em um impacto orçamentário incremental negativo de -R$ 56.579.660,97 ao longo do período. Conclusão: A análise de impacto orçamentário realizada indica um potencial benefício financeiro ao adotar o implante subdérmico de etonogestrel como alternativa ao sistema intrauterino de levonorgestrel para contracepção. Esse achado sugere possíveis reduções de custos na área de saúde suplementar no Brasil, reforçando a importância de avaliar opções economicamente viáveis.

Objective: To analyze the budgetary impact of the adoption of long-acting reversible contraceptive devices in a health plan operator located in southern Brazil. Specifically, we analyzed the incorporation of the etonogestrel subdermal implant (Implanon®) as an alternative to the levonorgestrel intrauterine system (Mirena® IUD or Kyleena® IUD), over a period of 15 years. Methods: We performed an analysis of the incremental budgetary impact, considering the gradual inclusion of the etonogestrel subdermal implant. Data from a health plan operator with more than 600,000 beneficiaries were considered. The 15-year time horizon allowed for a comprehensive assessment of the financial effects. Results: We identified 5,345 patients eligible for the use of long-acting reversible contraceptives. In the scenario where only the levonorgestrel intrauterine system was adopted, a total budget impact of BRL 746,379,857.80 was projected over 15 years. In the alternative scenario, with the gradual incorporation of the subdermal implant, the total budgetary impact was calculated at BRL 689,800,196.83. This resulted in a negative incremental budgetary impact of -R$56,579,660.97 over the period. Conclusion: The budget impact analysis carried out indicates a potential financial benefit in adopting the etonogestrel subdermal implant as an alternative to the levonorgestrel intrauterine system for contraception. This finding suggests possible cost reductions in the supplementary healthcare area in Brazil, reinforcing the importance of evaluating economically viable options.

Implante transcateter de valva aórtica para o tratamento da estenose aórtica grave: uma revisão sistemática de estudos de avaliação econômica completa / Transcatheter aortic valve implantation for the treatment of severe aortic stenosis: a systematic review of complete economic evaluation studies

Objetivo: Comparar o implante transcateter de valva aórtica (TAVI) ao tratamento conservador em pacientes inoperáveis ou à cirurgia de troca valvar (SAVR) em pacientes com risco cirúrgico alto ou intermediário conforme a Society of Thoracic Surgeons (STS), por meio de uma revisão sistemática de avaliações econômicas completas. Avaliar a variabilidade de modelos econômicos, parâmetros, pressupostos e sua influência nos resultados finais. Métodos: Foi realizada uma busca da literatura nas bases Medline, EMBASE, Cochrane Library, Web of Science, SciELO e International HTA Base e busca manual. Foram incluídas análises econômicas completas baseadas em modelos econômicos publicadas entre 2011 e 2022, em português, inglês e espanhol. A qualidade dos estudos foi avaliada usando o instrumento QHES (Quality of Health Economic Studies). Resultados: Foram incluídos 36 estudos, majoritariamente análises de custo-utilidade (64%), da Europa (41%), utilizando dados de eficácia dos estudos PARTNER. O modelo de Markov (61%) foi predominante. O custo da prótese do TAVI foi um parâmetro de impacto na análise de sensibilidade nos três grupos. Os estudos alcançaram uma boa qualidade no instrumento QHES. Conclusão: O TAVI tendeu a ser custo-efetivo em relação aos comparadores. Os modelos não foram homogêneos nos parâmetros, horizontes temporais e taxa de desconto, podendo impactar a custo-efetividade do TAVI e dificultar a comparação dos resultados entre diferentes países e perspectivas.

ABSTRACT Objective: To compare transcatheter aortic valve implantation (TAVI) to conservative treatment in inoperable patients or to valve replacement surgery (SAVR) in patients at high or intermediate surgical risk according to the Society of Thoracic Surgeons (STS), through a systematic review of comprehensive economic evaluations. Evaluate the variability of economic models, parameters, assumptions and their influence on final results. Methods: A literature search was performed in Medline, EMBASE, Cochrane Library, Web of Science, SciELO and International HTA Base and manual search. Complete economic analyzes based on economic models published between 2011 and 2022 in Portuguese, English and Spanish were included. The quality of the studies was evaluated using the QHES (Quality of Health Economic Studies) instrument. Results: Thirty-six studies were included, mostly cost-utility analyses (64%), from Europe (41%), and using efficacy data from the PARTNER studies. The Markov model (61%) was predominant. The cost of the TAVI prosthesis was the most important parameter in the sensitivity analysis in the three groups. The studies achieved a good quality in QHES instrument. Conclusion: TAVI tended to be cost-effective relative to comparators. The models were not homogeneous in parameters, time horizons and discount rate, which may have an impact on the cost-effectiveness of TAVI, making it difficult to compare the results between different countries and perspectives.

Cost effectiveness of intracameral cefuroxime prophylaxis and its efficacy in preventing endophthalmitis after cataract surgery in a referral hospital / Custo-efetividade da profilaxia com cefuroxima intracameral e sua eficácia na prevenção da endoftalmite após cirurgia de catarata em um hospital de referência

ABSTRACT Purpose: To present the results of a retrospective study regarding the clinical and economic impact of intracameral cefuroxime administration to prevent endophthalmitis during cataract surgery in a referral hospital. Methods: This study included 16,902 eyes from patients who had undergone cataract surgery between 2013 and 2017. From May 2014 onwards, all patients received routine intracameral injections of 1 mg cefuroxime (10 mg/1 mL) after phacoemulsification. The prophylactic efficacy was evaluated using the relative risk ratio, whereas the economic impact was evaluated using number needed to treat to avoid endophthalmitis. Results: Before introducing cefuroxime, 3,407 cataract surgeries were performed using the phacoemulsification technique, and 7 post-operatory cases of endophthalmitis occurred (0.2% incidence). After introducing the cefuroxime protocol, 13,495 surgeries were performed, and 4 endophthalmitis cases were registered (0.03% incidence). Cefuroxime was identified as a protective factor against the development of endophthalmitis [risk ratio = 14%, p=0.002, 95% confidence interval (CI) 95%, 4%-49%], with an economic impact of number needed to treat = 568. The potential savings with cefuroxime was approximately US $2,334.36 for every 568 patients treated. Conclusion: The incidence of endophthalmitis decreased by 86% (risk ratio = 14%, p=0.002, 95% CI, 4%-49%) after introducing intracameral cefuroxime prophylaxis at the study hospital. The results presented herein provide strong evidence for the use of cefuroxime in endophthalmitis prophylaxis after phacoemulsification surgeries, outperforming the alter­native by providing both economic and clinical benefits.

RESUMO Objetivo: Apresentar os resultados de um estudo retrospectivo sobre o impacto clínico e econômico da administração de cefuroxima intracameral para prevenir endoftalmite nas cirurgias de catarata em um hospital de referência. Métodos: Este estudo incluiu 16.902 olhos de pacientes submetidos à cirurgia de catarata entre 2013 e 2017. A partir de maio de 2014, todos os pacientes receberam rotineiramente uma injeção intracameral de 1mg de cefuroxima (10mg/1mL) ao final da cirurgia de facoemulsificação. A eficácia da profilaxia foi avaliada usando o risco relativo e o impacto econômico foi avaliado com o número necessário para tratar para se evitar um caso de endoftalmite. Resultados: Antes da introdução do protocolo da cefuroxima, foram realizadas 3.407 cirurgias de catarata por facoemulsificação e ocorreram 7 casos de endoftalmite pós-operatória (incidência de 0,2%). Após a introdução do protocolo da cefuroxima, foram realizadas 13.495 cirurgias e registrados 4 casos de endoftalmite (incidência de 0,03%). A cefuroxima foi um fator de proteção no desenvolvimento de endoftalmite (risco relativo = 14%, p=0,002, Intervalo de Confiança de 95% [IC 95%], 4% - 49%) e o impacto econômico do número necessário para tratar = 568. A economia potencial com a cefuroxima foi de aproximadamente US$ 2.334,36 para cada 568 pacientes tratados. Conclusão: A incidência de endoftalmite diminuiu 86% (risco relativo = 14%, p=0,002, IC 95% 4% - 49%) desde a introdução da profilaxia com cefuroxima intracameral no hospital do estudo. Os resultados apresentados mostram forte evidência para o uso da cefuroxima na profilaxia da endoftalmite após cirurgias de facoemulsificação, por proporcionar economia de custos e benefício clínico.

Coronary artery calcium score as a gatekeeper for further testing in patients with low pretest probability of obstructive coronary artery disease: A cost-effectiveness analysis.

INTRODUCTION AND OBJECTIVES: Current guidelines recommend not routinely testing patients with chest pain and low pretest probability (PTP <15%) of obstructive coronary artery disease (CAD), but envisage the use of risk modifiers, such as coronary artery calcium score (CACS), to refine patient selection for testing. We aimed to assess the cost-effectiveness (CE) of three different testing strategies in this population: (A) defer testing; (B) perform CACS, withholding further testing if CACS=0, and proceeding to coronary CT angiography (CCTA) if CACS>0; (C) CCTA in all. METHODS: We developed a CE model using data from a two-center cross-sectional study of 1385 patients with non-acute chest pain and PTP <15% undergoing CACS followed by CCTA. Key input data included the prevalence of obstructive CAD on CCTA (10.3%), the proportion with CACS=0 (57%), and the negative predictive value of CACS for obstructive CAD on CCTA (98.1%). RESULTS: Not testing would correctly classify 89.7% of cases and at a cost of €121433 per 1000 patients. Using CACS as a gatekeeper for CCTA would correctly diagnose 98.9% of cases and cost €247116/1000 patients. Employing first-line CCTA would correctly classify all patients, at a cost of €271007/1000 diagnosed patients. The added cost for an additional correct diagnosis was €1366 for CACS±CCTA vs. no testing, and €2172 for CCTA vs. CACS±CCTA. CONCLUSIONS: CACS as a gatekeeper for further testing is cost-effective between a threshold of €1366 and €2172 per additional correct diagnosis. CCTA yields the most correct diagnoses and is cost-effective above a threshold of €2172.

Cost-effectiveness analysis of intravenous paricalcitol vs. oral calcitriol in the treatment of hyperparathyroidism secondary to chronic kidney disease / Análise de custo-efetividade do paricalcitol intravenoso vs. calcitriol oral no tratamento do hiperparatireoidismo secundário à doença renal crônica

Abstract Introduction: Hyperparathyroidism (SHPT) secondary to chronic kidney disease (CKD) is characterized by high levels of parathyroid hormone (PTH), hyperplasia of the parathyroid glands and cardiovascular disease. Selective and non-selective and selective vitamin D-receptor activators, calcimimetics, are available in the Brazilian market to reduce PTH levels. Objectives: To develop a cost-effectiveness (C/E) and budgetary impact (BI) analysis of intravenous paricalcitol vs. oral calcitriol for patients on dialysis with SHPT, from the perspective of the Brazilian Public Health Care System (SUS). Methodology: We built a decision-tree model to analyze C/E, which considered the outcome of avoided death and a time horizon of 1 year. As for the BI analysis, two scenarios were considered, one of demand and one of epidemiological approach, based on data from the Brazilian Society of Nephrology. Results: The analysis showed that the C/E ratio was R$ 1,213.68 per year, and an incremental effectiveness of 0.032, referring to avoided death. The incremental C/E ratio was R$37,927.50 per death averted by paricalcitol. It was estimated that the incremental BI with the expansion of paricalcitol use will be between R$1,600,202.28 and R$4,128,565.65 in the first year, considering the main and epidemiological scenarios. At the end of 5 years after the expansion of its use, an incremental BI was estimated between R$ 48,596,855.50 and R$ 62,90,555.73. Conclusion: Intravenous paricalcitol has superior efficacy and similar safety to oral calcitriol, reducing the overall mortality of dialysis patients, although it implies a higher cost.

Resumo Introdução: O hiperparatireoidismo secundário (HPTS) à doença crônica renal (DRC) é caracterizado por elevados níveis de paratormônio (PTH), hiperplasia das glândulas paratireoides e doença cardiovascular. Para a redução dos níveis do PTH, estão disponíveis no mercado brasileiro os ativadores não seletivos e seletivos do receptor da vitamina D e os calcimiméticos. Objetivos: Desenvolver análise de custo-efetividade (C/E) e de impacto orçamentário (IO) do paricalcitol intravenoso vs. calcitriol oral para pacientes em diálise com HPTS, na perspectiva do Sistema Único de Saúde. Metodologia: Foi construído um modelo de árvore de decisão para a análise de C/E, que considerou o desfecho morte evitada e um horizonte temporal de 1 ano. Quanto à análise de IO, foram considerados dois cenários, sendo um de demanda aferida e um de abordagem epidemiológica, baseado nos dados da Sociedade Brasileira de Nefrologia. Resultados: A análise mostrou que a relação de C/E foi de R$ 1.213,68 ao ano, e uma efetividade incremental de 0,032, referente à morte evitada. A razão de C/E incremental foi de R$ 37.927,50 por morte evitada para o paricalcitol. Estimou-se que o IO incremental com a ampliação do uso do paricalcitol estará entre R$ 1.600.202,28 e R$ 4.128.565,65 no primeiro ano, considerando os cenários principal e o epidemiológico. Já no fim de 5 anos após a ampliação do uso, estimou-se IO incremental entre R$ 48.596.855,50 e R$ 62.90.555,73. Conclusão: O paricalcitol intravenoso tem eficácia superior e segurança semelhante ao comparador calcitriol oral, diminuindo a mortalidade geral dos pacientes em diálise, embora implique maior custo.

Análise de custo-efetividade do uso de inibidores da via de sinalização mTOR x micofenolato em receptores de transplante renal sem profilaxia para citomegalovírus s / Cost-effectiveness analysis of the use of mTOR signaling pathway inhibitors x mycophenolate in kidney transplantation recipients without cytomegalovirus prophylaxis

Objetivo: Avaliar a relação de custo-efetividade dos regimes imunossupressores utilizados em pacientes receptores de transplante renal, no Hospital Santa Casa de Misericórdia de Juiz de Fora, MG, basiliximabe, micofenolato de sódio, tacrolimo e prednisona (Grupo 1 = 93 pacientes), comparados com a associação de timoglobulina, everolimo, tacrolimo e prednisona (Grupo 2 = 91 pacientes). Métodos: Para a análise farmacoeconômica, foi utilizado o modelo de Árvore de Decisão, desenvolvido no software Treeage Suite 2011. Foi considerada uma coorte real de pacientes submetidos ao transplante renal entre janeiro de 2013 e março de 2017, os quais foram acompanhados por um período de um ano, sendo mensurados os benefícios clínicos, bem como os custos associados, na perspectiva do Sistema Único de Saúde. O método de custeio utilizado foi o botton-up. Foram adotados os limiares de custo-efetividade (LCEs) equivalentes a 1 PIB per capita e 1 a 3 PIB, considerando o ano de 2017. Resultados: No que diz respeito à sobrevida, a RCEI foi de cerca de R$ 214.234,12 para 1 ano de vida ganho. Em relação aos eventos adversos, a RCEI foi de cerca de R$ 43.682,98 para 1 ano sem incidência de eventos adversos. Conclusões: Ao avaliar a sobrevida e a incidência de eventos adversos, timoglobulina+everolimo não é considerado custo-efetivo em relação ao esquema contendo basiliximabe+micofenolato de sódio diante do LCE de 1 PIB per capita. No entanto, ao adotarmos o LCE até 3 PIB per capita, o regime contendo moglobulina+everolimo é custo-efetivo, ultrapassando cerca de 38% do PIB per capita.

Objective: Evaluate the cost-effectiveness of immunosuppressive regimens used in kidney transplant recipients at the Santa Casa de Misericórdia, Hospital in Juiz de Fora, MG, compared with basiliximab, mycophenolate sodium, tacrolimus and prednisone (Group 1 = 93 patients) with the association of thymoglobulin, everolimus, tacrolimus and prednisone (Group 2 = 91 patients). Methods: For the pharmacoeconomic analysis, the Decision Tree model was used, developed in the TreeAge Suite 2011 software. A real cohort of patients undergoing kidney transplantation between January 2013 and March 2017 was considered, they were followed up for a period of 1 year, where the clinical benefits were measured, as well as the associated costs, from the perspective

Risk of acute kidney injury and cost-effectiveness analysis comparing vancomycin and linezolid for the treatment of pediatric patients infected with Gram-positive bacteria / Risco de lesão renal aguda e custo-efetividade comparando vancomicina e linezolida para o tratamento de pacientes pediátricos infectados por bactérias Gram-positivas

Objective: This study aimed to compare the occurrence of acute kidney injury (AKI) in pediatric patients who used vancomycin (VAN) or linezolid (LNZ) to treat Gram-positive coccus (GPC) infections and to assess which treatment (VAN or LNZ) is the most cost-effective considering a pediatric hospital perspective. Methods: A retrospective cohort was performed to evaluate the occurrence of nephrotoxicity in pediatric patients without previous AKI, with GPC infections that used LNZ, or VAN monitored by serum VAN levels. Initially, descriptive analysis and Fisher and chisquare test were performed for this comparison. Then, a cost-effectiveness analysis was conducted through a decision tree model. The outcomes of interest were the rate of AKI related to the drug and the rate of admission to the intensive care unit (ICU) and cure. Results: In patients without previous acute kidney injury (AKI), 20% developed nephrotoxicity associated with VAN versus 9.6% in the LNZ group (p = 0.241). As there was no difference in nephrotoxicity between VAN andlinezolid (LNZ), vancomycin (VAN) monitored by serum VAN levels can optimize and rationalize the treatment. The nephrotoxicity risk criterion should not guide the prescription for LNZ. Furthermore, the average global cost of treatment with VAN was approximately R$ 43,000, while for LNZ, it was R$ 71,000. Conclusion: VAN was considered dominant (lower cost and greater effectiveness) over LNZ for treating patients with GPC infection.

Objetivo: Este estudo objetivou comparar a ocorrência de lesão renal aguda (LRA) em pacientes pediátricos que usaram vancomicina (VAN) ou linezolida (LNZ) para tratar infecções por cocos Gram-positivos (CGP) e avaliar qual tratamento (VAN ou LNZ) é o mais custo-efetivo considerando a perspectiva de um hospital pediátrico. Métodos: Foi realizada uma coorte retrospectiva para avaliar a ocorrência de nefrotoxicidade em pacientes pediátricos sem LRA prévia, com infecções por CGP que utilizaram LNZ ou VAN, combinada com vancocinemia. Para essa comparação, inicialmente foram realizados análise descritiva e testes de Fisher e qui-quadrado. Em seguida, foi realizada uma análise de custo-efetividade por meio de um modelo de árvore de decisão. Os desfechos de interesse foram a taxa de LRA relacionada ao medicamento e a taxa de internação em unidade de terapia intensiva e cura. Resultados: Nos pacientes sem LRA prévia, 20% deles desenvolveram nefrotoxicidade associada à VAN versus 9,6% no grupo LNZ (p = 0,241). Como não houve diferença na nefrotoxicidade entre VAN e LNZ, a VAN combinada com a vancocinemia pode otimizar e racionalizar o tratamento, e a prescrição de LNZ não deve ser guiada pelo critério de risco de nefrotoxicidade. Além disso, o custo médio global do tratamento com VAN foi de aproximadamente R$ 43.000, enquanto para LNZ foi de R$ 71.000. Conclusão: Assim, a VAN foi considerada dominante (menor custo e maior eficácia) sobre a LNZ para o tratamento de pacientes com infecção por CGP.

Custo efetividade do uso da terlipressina no tratamento da síndrome hepatorrenal / Cost effectiveness of using terlipressin to treat hepatorenal syndrome

ABSTRACT Background Hepatorenal syndrome (HRS) is the most severe form of acute kidney injury in patients with advanced cirrhosis, and it is associated with high mortality. It is usually diagnosed according to criteria defined by the International Ascites Club. Currently, the most frequently indicated pharmacological therapy for the treatment of HRS is a combination of splanchnic vasoconstrictors (terlipressin or norepinephrine) in combination with albumin. With the progressive increase in healthcare spending, it is important to conduct a cost-effectiveness analysis of pharmacological treatment in patients who are diagnosed with HRS. Objective: To perform a cost-effectiveness assessment for the use of terlipressin in combination with albumin to treat HRS in patients with cirrhosis. Methods: Economic evaluation of cost-effectiveness based on secondary data from studies showed the efficacy of terlipressin therapy compared with norepinephrine combined with albumin or albumin alone. The cost-effectiveness analysis was calculated using an incremental cost-effectiveness ratio (ICER), and a sensitivity analysis was developed by varying the values of therapies and probabilities. The Brazilian real was the currency used in the analysis, and the results were converted to US dollars. Results: After selection, eligibility, and evaluation of the quality of publications, the results demonstrated that administration of terlipressin or norepinephrine in combination with albumin in patients diagnosed with HRS type 1 was efficacious. The cost of treatment with terlipressin in combination with albumin was USD $1,644.06, administration of albumin alone was USD $912.02, and norepinephrine plus albumin was USD $2,310.78. Considering that the combination therapies demonstrated effectiveness, the incremental cost of terlipressin and norepinephrine in combination with albumin was USD $666.73, and an effectiveness of 0.570 was found for terlipressin in combination with albumin and 0.200 for norepinephrine in combination with albumin. The incremental effectiveness was 0.370, and the ICER was USD $1,801.97. Thus, the parameters of increasing cost per therapy and ICER indicated that the combined therapy of terlipressin plus albumin was cost effective compared to albumin alone or norepinephrine plus albumin in a public single-payer healthcare system. Conclusion: A cost-effectiveness analysis showed that terlipressin in combination with albumin when administered concomitantly to patients who were diagnosed with type 1 HRS is cost-effective compared to norepinephrine in combination with albumin administered in a controlled environment.

RESUMO Contexto: A Síndrome Hepatorrenal (SHR) é a forma mais grave de lesão renal aguda em pacientes com cirrose avançada, estando diretamente associada a alta taxa de mortalidade. Normalmente é diagnosticada seguindo critérios definidos pela International Ascites Club (IAC). Atualmente, as terapias farmacológicas mais indicadas no tratamento da SHR são a combinação de vasoconstritores esplâncnicos (terlipressina ou norepinefrina) associados à albumina. Com o aumento progressivo dos gastos em saúde, torna-se relevante realizar uma análise de custo-efetividade do tratamento farmacológico em pacientes com diagnóstico de SHR. Objetivo: Realizar avaliação de custo-efetividade do uso da terlipressina associada à albumina no tratamento da SHR em pacientes com cirrose. Métodos: Avaliação econômica de custo-efetividade, com base em dados secundários de estudos publicados com resultado da eficácia da terapia com terlipressina, em comparação com norepinefrina combinada com albumina ou apenas albumina. A análise de custo-efetividade foi calculada usando a razão de custo-efetividade incremental (RCEI) e uma análise de sensibilidade foi desenvolvida variando os valores das terapias e probabilidades. O real foi a moeda utilizada na análise. Resultados: Após a seleção, elegibilidade e avaliação da qualidade das publicações, os resultados demonstraram que a administração da associação de terlipressina ou norepinefrina com albumina em pacientes diagnosticados com SHR tipo 1 possui eficácia comprovada. Os custos do tratamento com a terapia combinada de terlipressina com albumina foram de USD $1,644.06, administração de somente albumina USD $912.02 e norepinefrina mais albumina USD $2,310.78. Considerando as terapias combinadas com efetividade terapêutica comprovada, isto é, terlipressina e norepinefrina associada a albumina, o custo incremental foi de USD $666.73 e efetividade de 0,570 para o grupo da terlipressina associada a albumina e de 0,200 para o grupo da norepinefrina associada a albumina. A efetividade incremental foi de 0,370 e o valor da RCEI foi de USD $1,801.97. Assim, os fatores de incremento do custo por terapia e razão de custo-efetividade incremental definem que a terapia combinada de terlipressina mais albumina é custo efetiva quando comparada a administração de somente albumina ou norepinefrina no cenário do sistema único de saúde. Conclusão: O estudo demonstrou por meio de uma análise de custo-efetividade que a terlipressina associada à albumina quando administrada concomitantemente a pacientes com diagnóstico de SHR tipo 1 é custo-efetiva quando comparada à albumina sozinha e com norepinefrina associada à albumina administrada em um ambiente controlado.

Blinatumomabe em pacientes pediátricos com leucemia linfoblástica aguda B em primeira recidiva de alto risco: um estudo de custo-efetividade / Blinatumomab in high-risk first relapse pediatric patients with acute lymphoblastic leukemia: a cost-effectiveness analysis

Objetivo: Estimar a custo-efetividade do blinatumomabe como novo padrão no tratamento de consolidação de pacientes pediátricos com leucemia linfoblástica aguda de células precursoras B (LLA-B) em primeira recidiva de alto risco. Métodos: Um modelo de sobrevida particionado com horizonte lifetime e ciclo de quatro semanas foi construído na perspectiva do Sistema Único de Saúde (SUS). Sobrevida livre de eventos e sobrevida global foram extrapoladas com base no ensaio clínico 20120215, usando funções paramétricas. A taxa de desconto foi de 5%. O impacto de variações em pressupostos foi explorado em análises de cenário. Resultados: O custo lifetime com desconto para o caso base foi de R$ 351.615 para blinatumomabe contra R$ 97.770 para HC3 (grupo controle de quimioterapia-padrão), com ganho de 9,96 e 6,74 anos de vida ajustados para qualidade (QALYs), respectivamente. A razão de custo-efetividade incremental (RCEI) foi de R$ 78.873/QALY. Considerando um cenário sem descontos, a RCEI foi de R$ 33.731/QALY ganho. Os outros cenários com maior impacto na RCEI foram a exclusão do desperdício de blinatumomabe (isto é, considerando que a sobra em frasco-ampola de um paciente seria reaproveitada para outro paciente: R$ 35.751) e a alteração do tempo de infusão (troca de bolsa em 48 ou 96 horas em vez de 24 horas: R$ 35.515). A probabilidade de o blinatumomabe ser custo-efetivo foi de 65,7% na análise probabilística, considerando um limiar de R$ 95.501. Conclusões: Blinatumomabe é custo-efetivo para pacientes pediátricos com LLA-B derivada em primeira recidiva de alto risco na perspectiva do SUS.

Objective: To estimate the cost-effectiveness of blinatumomab as the new standard treatment of consolidation in high-risk first relapse pediatric patients with B-cell acute lymphoblastic leukemia (B-ALL). Methods: A partitioned survival model with a lifetime horizon and a 4-week cycle was developed from the Brazilian public healthcare payer's perspective (SUS). Event-free survival and overall survival were extrapolated based on data from the 20120215 clinical trial using parametric functions. A 5% discount rate was used, and the impact of variations in model parameters and assumptions were explored in scenario analyses. Results: The discounted base case lifetime cost was R$ 351,615 for blinatumomab vs. R$ 97,770 for standard chemotherapy control group (HC3), with 9.96 QALYs gained with blinatumomab vs. 6.74 QALYs gained with HC3. The incremental costeffectiveness ratio (ICER) was R$ 78,873/QALY. Considering an undiscounted scenario, the ICER was.

Criterios de evaluación de nuevas tecnologías en salud que utilizan en las Instituciones Prestadoras de Servicios de Salud en Antioquia, Colombia: estudio transversal / Criteria for evaluating new health technologies used by Health Institutions in Antioquia, Colombia: Cross-sectional study / Critérios de avaliação de novas tecnologias na saúde que utilizam nas Instituições Prestadoras de Serviços de Saúde em Antioquia, Colômbia: estudo transversal

Objetivo: una tecnología médica es el conjunto de técnicas, medicamentos, equipos y procedimientos utilizados por los profesionales de la salud en la atención médica. Este estudio busca identificar los criterios de evaluación de nuevas tecnologías en salud que utilizan algunos hospitales. Metodología: estudio observacional de corte transversal. Se incluyeron todos los directores de hospitales y clínicas del departamento de Antioquia que estuvieran interesados en participar en la investigación. Se aplicó una encuesta de 21 preguntas. Resultados: el 60 % de los encuestados dio la máxima importancia a la capacidad de producción de daños en la atención de los pacientes; el 90 % tiene en cuenta el criterio de seguridad clínica (éticos y jurídicos) y el 100 % lo hace con la evaluación de costo efectividad. En cuanto al orden de relevancia para la toma de decisiones en la adquisición de nuevas tecnologías, el perfil epidemiológico institucional tuvo mayor calificación. Conclusiones: las instituciones de salud encuestadas tienen protocolos establecidos para la evaluación de tecnologías. Se identificaron los temas a los que se les da mayor priorización, como son la producción de daños a la atención de pacientes, la seguridad clínica, aspectos éticos y jurídicos, y la evaluación de costo efectividad

Introduction: A medical technology is the set of techniques, drugs, equipment, and procedures used by health professionals in the delivery of medical care. Objective: to identify the criteria for evaluating new health technologies used by some hospitals. Methodology: An observational cross-sectional study was carried out. All the directors of Hospitals and Clinics of the department of Antioquia who belonged to one and who were interested in participating in the research were included. A survey of 21 questions was applied. Results: 60 % of the respondents gave the maximum importance to the capacity to produce damages in the care of patients, 90 % consider the criteria of clinical, ethical, and legal safety; and 100 % do it with the evaluation of cost effectiveness. In relation to the order of relevance for decision-making in the acquisition of new health technologies, it was evidenced that the institutional epidemiological profile had a higher rating. Conclusions: The surveyed health institutions have established protocols in the evaluation of new health technologies. Likewise, the issues that are given the highest priority were identified, such as the issue of harm to patient care, clinical safety, ethical and legal aspects, and cost-effectiveness evaluation.

Objetivo: uma tecnologia médica é o conjunto de técnicas, medicamentos, equipamentose procedimentos utilizados pelos profissionais da saúde na atenção médica. Este estudobusca identificar os critérios de avaliação de novas tecnologias na saúde que utilizam alguns hospitais. Metodologia: estudo observacional de corte transversal. Se incluíram todos os diretoresde hospitais e clínicas do Departamento de Antioquia que estiveram interessados em participar na investigação. Se aplicou uma enquete de 21 perguntas. Resultados: 60 % dos entrevistados deram a máxima importância na capacidade de produção de danos na atenção dos pacientes; 90% têm em conta o critério de segurançaclínica (éticos e jurídicos) e 100% o fazem com a avaliação de custo efetividade. Enquantoà ordem de relevância para a toma de decisões na aquisição de novas tecnologias, o perfil epidemiológico institucional teve maior qualificação. Conclusões: as instituições de saúde entrevistadas têm protocolos estabelecidos para a avaliação de tecnologias. Se identificaram os temas aos quais se deve dar maior priorização, como são a produção de danos à atenção de pacientes, a segurança clínica, aspectos éticos jurídicos, a avaliação de custo efetividade.

Cost utility of penicillin use in primary care for the prevention of complications associated with syphilis / Custo-utilidade do uso da penicilina na atenção primária para a prevenção de complicações associadas à sífilis congênita

Introduction: Despite penicillin being the drug of choice for the treatment of syphilis, many pregnant women who test positive for syphilis do not receive the drug as recommended by the Ministry of Health, contributing to the increase in costs associated with congenital syphilis. Objective: This study aims to estimate the incremental cost-effectiveness ratio of administering at least one dose of 2.4 million IU of benzathine penicillin in the first trimester of pregnancy as soon as the result of a positive rapid treponemal test performed during antenatal care in primary care units of the Brazilian National Health System. Methods: An analytical model was proposed based on a decision tree. The perspective of the analysis was the one used in The Brazilian National Health System. The clinical outcomes were abortion, prematurity, neonatal death, stillbirth, and congenital syphilis, estimated in terms of disability-adjusted life-years. Only direct costs were considered. Deterministic and probabilistic sensitivity analyses were performed. Results: The model predicted that the most efficient strategy is the one that includes the administration of penicillin in primary care for cases of gestational syphilis. This strategy is more effective, although more costly. The cost per disability-adjusted life-years averted with the use of this strategy was estimated at R$49.79 (US$ 10.67). Conclusion: The prenatal strategy in primary care units that includes the administration of penicillin to pregnant women with syphilis during the first trimester of pregnancy has the greatest potential to be cost-effective.

Introdução: A despeito de a penicilina ser o medicamento de escolha para o tratamento da sífilis, muitas gestantes com teste positivo para sífilis não recebem o medicamento como recomendado pelo Ministério da Saúde, concorrendo para o aumento dos custos associados à sífilis congênita. Objetivo: Estimar a razão de custo-efetividade incremental da administração de pelo menos uma dose de 2,4 milhões de Unidades Internacionais de penicilina benzatina no primeiro trimestre de gravidez, tão logo se tenha o resultado de um teste rápido treponêmico positivo realizado na consulta pré-natal em unidades de atenção primária do Sistema Único de Saúde. Métodos: Um modelo analítico foi proposto a partir de uma árvore de decisão. A perspectiva da análise foi a do Sistema Único de Saúde. Os desfechos em saúde foram aborto, prematuridade, morte neonatal, natimorto e sífilis congênita, estimados em termos de anos de vida ajustados a incapacidades (disability-adjusted life-years). Apenas os custos diretos foram considerados. Análises de sensibilidade determinística e probabilística foram realizadas. Resultados: O modelo previu que a estratégia mais eficiente é aquela que inclui a administração da penicilina na atenção primária aos casos de sífilis gestacional. Embora essa estratégia possa representar maior custo, apresenta maior efetividade. O custo por disability-adjusted life-years evitado com o uso dessa estratégia foi estimado em R$49,79. Conclusão: A estratégia de pré-natal nas unidades de atenção primária que inclui a administração da penicilina em gestantes com sífilis ainda no primeiro trimestre de gestação é a que apresenta o maior potencial para ser custo-efetiva.

Custos e benefícios da atenção domiciliar para pessoas com condições crônicas complexas: revisão integrativa / Costos y beneficios de la atención domiciliaria para personas con condiciones crónicas complejas: revisión integrativa / Costs and benefits of home care for people with complex chronic conditions: an integrative review

RESUMO Objetivo: analisar os custos e benefícios da atenção domiciliar de adultos ou idosos com condições crônicas complexas (CCC). Método: revisão integrativa, relatada segundo o Preferred Reporting Items for Syste matic reviews and Meta-Analyses. Os resultados foram submetidos à análise narrativa. Resultados: A amostra final foi de 18 estudos, publicados no período de 2008 a 2021.As CCC identificadas foram insuficiência cardíaca grave, doença renal crônica, doença pulmonar obstrutiva crônica,múltiplas condições crônicas, pacientes sob quimioterapia e em cuidados paliativos. A modalidade de atenção domiciliar prevalente foi o monitoramento adistância. Conclusão: Identificou-se redução de custos entre 23,9% e 67,1%, com variações entre os componentes analisados e as metodologias utilizadas para o cálculo. Os benefícios incluem diminuição de hospitalizações; redução de exacerbações de sintomas e do uso de serviços de saúde, melhoria na qualidade de vida e controle mais eficaz das condições crônicas complexas com autocuidado e autogerenciamento.

RESUMEN Objetivo: analizar los costos y beneficios de la atención domiciliaria a adultos o ancianos con condiciones crónicas complejas (CCC). Método: revisión integrativa, relatada según el PreferredReportingItemsforSysteMaticReviews and Meta-Analyses. Los resultados fueron sometidos al análisis narrativo. Resultados: la muestra final fue de 18 estudios, publicados en el período de 2008 a 2021. Las CCC identificadas fueron insuficiencia cardíaca grave, enfermedad renal crónica, enfermedad pulmonar obstructiva crónica, múltiples condiciones crónicas, pacientes bajo quimioterapia y en cuidados paliativos. La modalidad de atención domiciliaria prevalente fue el monitoreo a distancia. Conclusión: se identificó reducción de costos entre el 23,9% y el 67,1%, con variaciones entre los componentes analizados y las metodologías utilizadas para el cálculo. Los beneficios incluyen disminución de hospitalizaciones; reducción de exacerbaciones de síntomas y del uso de servicios de salud, mejora en la calidad de vida y un control más eficaz de las condiciones crónicas complejas con autocuidado y autogestión.

ABSTRACT Objective: To analyze the costs and benefits of home care for adults or elderly with complex chronic conditions (CCC). Method: Integrative Review, reported according to the Preferred Reporting Items for Systematic reviews. The results were submitted to the Narrative analysis final sample was 18 studies, published from 2008 to 2021. The CCC identified were severe heart failure, chronic kidney disease, chronic obstructive pulmonary disease, multiple chronic conditions, patients undergoing chemotherapy and palliative care. The prevalent mode of home care was remote monitoring. Conclusion: Cost reduction was identified between 23.9% and 67.1%, with variations between the components analyzed and the methodologies used for the calculation. The benefits include decreased hospitalizations; reduced exacerbations of symptoms and use of health services, improved quality of life and more effective control of complex chronic conditions with self-care and self-management.

Novas ferramentas para o diagnóstico de infecção latente por Mycobacterium tuberculosis / New tools for the diagnostics of latent Mycobacterium tuberculosis infection

Esta tese objetivou identificar estratégias de triagem para infecção latente por Mycobacterium tuberculosis (Mtb) ­ ILTB em profissionais de saúde que viabilizem o uso mais eficiente dos recursos disponíveis. No Brasil, recomenda-se que os profissionais de saúde, um dos grupos de risco para a ILTB, realizem triagem periódica para detecção da infecção e aqueles que apresentarem conversão aos testes de diagnóstico, indica-se o tratamento preventivo da tuberculose (TB) ­ TPT uma vez que pessoas com conversão recente apresentam elevada chance de progressão para a doença. Desenvolvemos, no primeiro artigo, um modelo preditivo para identificar profissionais de saúde com maior probabilidade de resultado negativo para dois testes de diagnóstico da ILTB a partir de uma análise secundária de dados publicados anteriormente de 708 profissionais de saúde da atenção primária, de cinco capitais brasileiras, submetidos à prova tuberculínica (PT) e ao Quantiferon®-TB Gold in-tube (QFT-IT®). Construímos um modelo preditivo utilizando árvore de classificação e regressão (CART, classification and regression tree). A avaliação do desempenho foi realizada por meio da análise receiver operating characteristics (ROC) e area under the curve (AUC). Utilizou-se o mesmo banco de dados para validação cruzada do modelo. Entre os 708 profissionais de saúde, 247 (34,9%) apresentaram resultado negativo para os testes. A CART identificou que os médicos e agentes comunitários de saúde apresentaram chances duas vezes maior de testes negativos (probabilidade = 0,60) do que os enfermeiros e técnicos/auxiliares de enfermagem (probabilidade = 0,28) naqueles com menos de 5,5 anos de atuação na atenção primária. Na validação cruzada, a acurácia do modelo preditivo foi de 68% [intervalo de confiança de 95% (IC95%) 65 ­ 71) ], AUC de 62% (IC95% 58 ­ 66), especificidade de 78% (IC95% 74 ­ 81) e sensibilidade de 44% (IC95% 38 ­ 50). Apesar do baixo poder preditivo do modelo, a CART permitiu identificar subgrupos com maior probabilidade de terem ambos os testes negativos. No segundo artigo, analisou-se a razão de custo-efetividade de dois testes de sensibilidade cutânea baseados em antígenos específicos do Mtb -Diaskintest® e C-TST® - e a do QFT-Plus® para o diagnóstico da ILTB comparadas com a estratégia diagnóstica atual (PT) entre profissionais de saúde. Desenvolveu-se um modelo analítico de decisão, representado por coorte hipotética de 100.000 profissionais de saúde, de ambos os sexos, com resultado negativo para a PT no ano anterior, horizonte temporal de cinco anos, na perspectiva do Sistema Único de Saúde. Avaliaram-se três regimes de tratamento para a ILTB: três meses de doses semanais de rifapentina (900 mg) e isoniazida (900 mg) (3HP), seis e nove meses de doses diárias de isoniazida (300 mg) (6H e 9H, respectivamente). Aplicou-se taxa de desconto de 5% na efetividade, medida em casos de TB ativa evitados, e nos custos das estratégias de triagem e de tratamento avaliados, estimados em dólares americanos (US$) com taxa média anual de 2021 de acordo com o Banco Central (US$ 1 = 5,39 reais). Foram realizadas análises de sensibilidade determinística univariada e probabilística. Os testes Diaskintest®, C-TST® e QFT-Plus® apresentam maior especificidade (0,98, 0,98 e 0,97, respectivamente). Os custos com QFT-Plus® foram maiores devido aos equipamentos, mão de obra e ao custo do kit. O Diaskintest® foi o teste mais econômico (US$ 7.042, US$ 5.781 e US$ 18.892 por caso de TB ativa evitado para os regimes de tratamento com 3HP, 6H e 9H, respectivamente), inclusive nas análises de sensibilidade. No cenário nacional, o Diaskintest® foi o teste de melhor custo-efetividade para avaliação anual dos profissionais de saúde.

This thesis aimed to identify screening strategies for tuberculosis infection (TBI) in healthcare workers (HCW) that enable the most efficient use of available resources. Investigation of TBI in HCWs is recommended in Brazil as part of the worker's pre-employment and periodic (annual) health visits. HCWs with a first tuberculin skin test (TST) induration < 10 mm are invited to repeat the test in one to three weeks to assess the booster effect (induration size increment of 10 mm). Those with a persistent TST < 10 mm will undergo a one-step TST every 12 months. TPT is recommended when conversion (10 mm increment over latest induration size) occurs. We developed, in the first manuscript, a predictive model to identify HCWs best targeted for TBI screening. We carried out a secondary analysis of previously published results of 708 HCWs working in primary care services in five Brazilian State capitals who underwent two TBI tests: tuberculin skin test and Quantiferon®-TB Gold in-tube. We used a classification and regression tree (CART) model to predict HCWs with negative results for both tests. The performance of the model was evaluated using the receiver operating characteristics (ROC) curve and the area under the curve (AUC), cross-validated using the same dataset. Among the 708 HCWs, 247 (34.9%) had negative results for both tests. CART allowed us to identify that physicians or a community health agents were twice more likely to be uninfected (probability = 0.60) than registered or aid nurse (probability = 0.28) when working less than 5.5 years in the primary care setting. In cross validation, the predictive accuracy was 68% [95% confidence interval (95%CI): 65 ­ 71], AUC was 62% (95%CI 58 ­ 66), specificity was 78% (95%CI 74 ­ 81), and sensitivity was 44% (95%CI 38 ­ 50). Despite the low predictive power of this model, CART allowed to identify subgroups with higher probability of having both tests negative. In the second manuscript, we analyzed the cost-effectiveness of two TB antigen-based skin tests (TBST) using the recombinant ESAT-6 and CFP-10 immunogens (Diaskintest® and C-TST®) and of QFT-Plus® for TBI diagnosis compared with the current standard of care, TST, among HCWs in Brazil. A state-transition Markov model was created, simulating a cohort of 100,000 HCWs (five annual cycles) for TBI treatment scenarios with 3 months of weekly doses of rifapentine (900 mg) and isoniazid (900 mg) (3HP). We adopted the Brazilian public health system perspective. Effects [tuberculosis disease (TBD) averted) and costs for screening and treating TBI were discounted at 5%. Incremental cost-effectiveness per TBD averted was calculated. Hypothetical cohort of 100,000 HCWs of both sexes with a negative result of TST in the previous year. Diaskintest®, C-TST® and QFT-Plus® tests have higher specificity (0.98, 0.98 and 0.97, respectively). Costs with QFT-Plus® were higher due to equipment, human labor and cost of the kit by test. Diaskintest® was the most cost-effective test (US$ 7,042, US$ 5,781, and US$18,892 per case of TBD averted for the 3HP, 6H, and 9H treatment regimens, respectively), including sensitivity analyses. In the Brazilian scenario, Diaskintest® is the most cost-effective test for sequential testing of HCWs.

Cost-effectiveness analysis of the implementation of advanced practice nursing: how to move forward? / Análisis costo-efectividad de la aplicación de enfermería de práctica avanzada: ¿cómo avanzar? / Análise custo-efetividade da implementação da enfermagem de práticas avançadas: como avançar?

ABSTRACT This essay explores possibilities of advances in cost-effectiveness analysis (CEA) in advanced practice nursing (APN). The arguments were structured according to the current health landscape, the need to evaluate APN practices as health technology and evidence and recommendations for conducting CEA. Benefits of APN were evidenced in the improvement of indicators such as mortality, hospital readmission, among others. However, the absence of a standard of care, combined with the existence of different models and short time horizon interfered with the estimation of direct costs. The studies on CEA were inconclusive, mainly due to the lack of cost per unit of success and calculation of the CEA ratio. In the context of the APN, to conduct CEA that really contributes to robust results, thus subsidizing decision-making requires a joint effort of training institutions, delimitation and standardization of practice by regulatory agencies of the profession and health services, based especially on accreditation policies.

RESUMEN Este ensayo explora las posibilidades de avances en la evaluación de costo-efectividad (ECA) de la enfermería de práctica avanzada (EPA). Los argumentos se estructuraron según el escenario de salud actual, la necesidad de evaluar las prácticas de la EPA, como tecnología sanitaria, evidencia y recomendaciones para realizar análisis de costo-efectividad. Los beneficios de la enfermería de práctica avanzada se evidenciaron en la mejora de los indicadores como mortalidad, reingreso hospitalario, entre otros. Sin embargo, la falta de un estándar de cuidados, combinado con la existencia de diferentes modelos y el corto plazo, interfirió en la estimación de los costos directos. Los estudios no fueron concluyentes sobre el análisis de costo-efectividad, principalmente debido a la falta de costo por unidad de éxito y cálculo de la relación ACE. En el contexto de la enfermería de práctica avanzada, la realización de análisis de costo-efectividad que contribuya a resultados robustos apoyando la toma de decisiones requiere un esfuerzo conjunto de las instituciones de formación, delimitación y estandarización de la práctica por parte de los organismos reguladores de la profesión y los servicios de salud fundamentados, especialmente, en las políticas de acreditación.

RESUMO O presente ensaio explora possibilidades de avanços na avaliação custo-efetividade (ACE) da enfermagem de práticas avançadas (EPA). Os argumentos foram estruturados segundo o panorama de saúde atual, necessidade de avaliação das práticas da EPA, como tecnologia em saúde, evidências e recomendações para condução de análise custo-efetividade. Benefícios da enfermagem de práticas avançadas foram evidenciados na melhora de indicadores como mortalidade, readmissão hospitalar, entre outros. Todavia, a ausência de um padrão de cuidados, combinada com a existência de modelos distintos e curto horizonte temporal, interferiram na estimativa de custos diretos. Os estudos foram inconclusivos acerca da análise custo-efetividade, sobretudo pela ausência de custo por unidade de sucesso e cálculo da razão ACE. No contexto da enfermagem de práticas avançadas, a condução de análise custo-efetividade que contribua com resultados robustos, subsidiando na tomada de decisões, requer esforço conjunto de instituições formadoras, delimitação e normatização da prática por órgãos reguladores da profissão e, de serviços de saúde, alicerçados, especialmente em políticas de acreditação.

Gestão do cuidado ao paciente com doença hemato-oncológica sob a perspectiva do SUS: análise de hospitalizações e avaliação econômica do daratumumabe no tratamento do mieloma múltiplo / Health care manegement for patients with hematologic malignances from the perspective of the Brazilian Public Health System: analysis of hospitalizations and economic evaluation of daratumumab in the treatment of multiple myeloma

Com o objetivo de contribuir para a gestão do Sistema único de Saúde (SUS) no que se refere às neoplasias hematológicas (NH), este trabalho apresenta a elaboração de dois estudos: (a) analise de custos por hospitalização por NH, e (b) avaliação de custo-efetividade da adição de daratumumabe ao esquema de tratamento do Mieloma Múltiplo (MM) em pacientes não elegíveis para transplante autológico de células tronco hematopoiéticas (TCTH). Por meio da extração de dados do sistema de internações hospitalares do SUS, desenvolveu-se uma análise retrospectiva descritiva de frequências e custos das internações por NH de acordo com sua distribuição temporal, espacial (por estados e regiões), e por patologia, na década compreendida entre os anos de 2010 e 2019. Foram também calculados custo médio pro procedimento e taxa de acesso. Foi observado que houve uma tendência de crescimento estável das frequências e dos custos ao longo do período analisado. Além disso, contatou-se uma significativa discrepância na frequência dos procedimentos entre as regiões Norte e Sudeste, que registraram o menor e o maior número de procedimentos, respectivamente. Observou-se também eu a frequência das internações por patologia não refletiu a incidência estimada pela literatura no país para cada uma das patologias avaliadas. Para o estudo de custo-efetividade, foi desenvolvido um modelo de simulação de sobrevida particionado para a adição do daratumumabe ao esquema de tratamento composto por bortezomibe, melfalano e prednisona (VMP). O horizonte temporal de 30 anos e a perspectiva de análise do SUS, foram usados. Com base nos dados da literatura foi possível observar que a adição deste medicamento ao VMP no tratamento desses pacientes pode aumentar a sobrevida global e a sobrevida livre de progressão. Considerados os custos relacionados a esta tecnologia e ao manejo do paciente no cenário brasileiro, no entanto, a inclusão do daratumumabe está aparentemente acima do limiar de aceitabilidade adotado pelo SUS. Para que esta estratégia seja custo-efetiva no cenário observado, a tecnologia precisaria sofrer uma redução de quase 50% no custo. O estudo, portanto, não recomenda a adição do daratumumabe ao VMP no tratamento do MM em pacientes não elegíveis para TCTH.

Aiming to contribute to the management of the Brazilian Public Health System (SUS) regarding hematologic malignances (NH), this work presents the development of two studies: (a) cost analysis per hospitalization for NH, and (b) cost-effectiveness evaluation of adding daratumumab to the treatment scheme for Multiple Myeloma (MM) in patients not eligible for autologous hematopoietic stem cell transplantation (TCTH). By extracting data from the SUS hospital admissions system, we developed a retrospective descriptive analysis of frequencies and costs of NH admissions according to their temporal, spatial distribution (by states and regions), and by pathology, in the decade between the years 2010 and 2019. Average cost per procedure and access rate were also estimated. It was observed that there was a stable growth trend in frequencies and costs over the analyzed period. Furthermore, a significant discrepancy in the procedure frequency was found between the North and Southeast regions, which recorded the lowest and highest number of procedures, respectively. It was also observed that the frequency of hospitalizations per pathology did not reflect the incidence estimated by the literature in the country for each of the pathologies evaluated. For the cost-effectiveness study, a partitioned survival simulation model was developed for the inclusion of daratumumab in the treatment scheme consisting of bortezomib, melphalan, and prednisone (VMP). A 30-year time horizon and the perspective of the SUS were used for the analysis. Based on literature data, it was possible to observe that the inclusion of this drug to VMP in the treatment of these patients can increase overall survival and progression-free survival. Considering the costs related to this technology and patient management in the Brazilian scenario, however, the inclusion of daratumumab is seemingly above the threshold of acceptability adopted by SUS. For this strategy to be cost-effective in the observed scenario, the technology would require a cost reduction of almost 50%. The study, therefore, does not recommend the inclusion of daratumumab to VMP in the treatment of MM in patients not eligible for TCTH.